علاج جيني يبطئ فقدان الحركة في نموذج لفقدان العصبون الحركي

في تطور طبي واعد، أظهرت دراسة جديدة من جامعة بنسلفانيا أن علاجًا جينيًا تجريبيًا يعتمد على تقنية التدخل في الحمض النووي الريبي (RNAi) قد نجح في إبطاء تدهور الوظائف الحركية لدى الفئران المصابة بمرض فقدان العصبون الحركي، مما يُعزز الآمال في تطوير علاجات بشرية مستقبلية لهذا المرض العصبي المعقد.

 ما هو مرض فقدان العصبون الحركي (ALS)؟

مرض العصبون الحركي أو التصلب الجانبي الضموري (ALS) هو مرض عصبي تنكسي يُصيب الخلايا العصبية المسؤولة عن التحكم في العضلات الإرادية، مما يؤدي تدريجيًا إلى:

• ضعف العضلات

• صعوبة في الحركة والكلام والبلع

• فشل تنفسي في المراحل المتقدمة

وغالبًا ما تكون التوقعات المستقبلية قاتمة، حيث يفقد المريض قدرته على الحركة تدريجيًا خلال عدة سنوات، ولا يوجد حتى الآن علاج شافٍ.

 كيف يعمل العلاج الجيني الجديد؟

يعتمد العلاج على تقنية RNA interference (RNAi)، وهي تقنية تهدف إلى إسكات التعبير الجيني لجين معين يُعتقد أنه يسهم في تدمير العصبونات الحركية. في هذه الدراسة:

• تم توصيل مادة RNAi إلى الحبل الشوكي للفئران

• استهدفت الجينات المرتبطة بخلل بروتينات SOD1، أحد الأسباب الوراثية لـ ALS

• أُثبت أن العلاج يبطئ تطور الأعراض بشكل واضح، مقارنة بالفئران غير المعالجة

 نتائج الدراسة

• إبطاء فقدان الحركة: أظهرت الفئران المعالجة تأخيرًا ملحوظًا في تدهور قدرتها على المشي والتنفس.

• تحسُّن في متوسط العمر: زاد عمر الفئران المعالجة بنسبة تصل إلى 20%.

• انخفاض علامات الالتهاب العصبي: أظهر التحليل وجود تراجع في مستويات الالتهاب في الحبل الشوكي.

 ما الذي يميز هذه التجربة؟

• تم استخدام ناقل فيروسي معدل لتوصيل العلاج الجيني بدقة إلى الأنسجة المستهدفة.

• يُعد هذا أول إثبات عملي في نماذج حيوانية على فعالية RNAi في تقليل سرعة تدهور ALS.

• يُمهّد الطريق لتجارب سريرية مستقبلية على البشر باستخدام بروتوكولات مشابهة.

 التحديات المحتملة

رغم النتائج المبشرة، لا تزال هناك تحديات قبل نقل العلاج إلى البشر، منها:

• سلامة توصيل الجينات عبر ناقلات فيروسية

• استدامة تأثير العلاج على المدى الطويل

• تحديد الجرعة المناسبة للبشر بأقل آثار جانبية

 خلاصة

يُعدّ العلاج الجيني عبر RNAi أملًا جديدًا للمرضى الذين يعانون من مرض فقدان العصبون الحركي، أحد أكثر الأمراض العصبية قسوة. ومع استمرار الأبحاث، يبدو أن العلم يقترب من تحويل المرض القاتل إلى حالة قابلة للسيطرة والتعايش.